Paciente com doença rara deve ter acesso a terapias experimentais, aponta debate

Publicado em

15 de junho de 2026

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Da Redação

A agilidade no acesso a tratamentos médicos experimentais por pacientes com doenças raras e sem outra alternativa de terapia foi defendida nesta segunda-feira (15) em audiência pública das Comissões de Assuntos Sociais (CAS) e de Ciência e Tecnologia (CCT). O debate tratou do chamado uso compassivo, que permite a pacientes graves a adoção de medicamentos ou procedimentos médicos que ainda estão em fase de estudos e não possuem registro oficial no Brasil.

O uso compassivo é regulamentado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). Ele possibilita que os doentes tenham acesso antecipado a tecnologias inovadoras ainda desprovidas de registro nacional. Esse cenário é muito comum em relação às doenças raras, das quais 95% ainda não possuem tratamento, de acordo com dados do Ministério da Saúde. O uso das substâncias é avaliado a partir de indicação médica, que aponta a necessidade de soluções alternativas para combater doenças degenerativas ou incapacitantes.

O debate reuniu pacientes, pesquisadores e órgãos reguladores para discutir formas de superar obstáculos burocráticos e dar mais rapidez no acesso aos tratamentos ainda não homologados. Para debatedores, a facilitação do processo poderia evitar a deterioração da saúde dos doentes e processos judiciais desgastantes.

“Janela de esperança”

A senadora Mara Gabrilli (PSD-SP), que propôs audiência pública, ressaltou que é preciso buscar respostas, e não impor obstáculos ao acesso célere a direitos, à inclusão social e à vida.

— Quem sofre tem pressa. Buscar o uso compassivo de terapias ainda em estudo se torna uma janela de esperança, que não podemos fechar a ninguém. E tudo se torna ainda mais dramático porque 75% das doenças raras afetam crianças, e os índices de mortalidade ainda são muito elevados. A ciência vem avançando nos últimos anos em uma velocidade sem precedentes, mas os avanços sociais precisam acompanhar na mesma medida — afirmou.

Lacunas regulatórias

Professora adjunta da Faculdade de Odontologia da Universidade Federal de Juiz de Fora, Aline Spagnol Fedoce-Silva é mãe de uma criança com síndrome de Krabbe. Ela destacou que já existe uma terapia comprovada e executada em outros países tão logo seja identificada a doença, que afeta o sistema nervoso central e periférico. No entanto, a terapia, baseada em transplante de células-tronco, ainda não é reconhecida no Brasil.

Além de lacunas regulatórias em procedimentos de alta complexidade no país, Aline destacou que a Lei 14.154, de 2021, que aperfeiçoa o Programa Nacional de Triagem Neonatal, segue em fase de regulamentação pelo Ministério da Saúde até hoje. No entanto, algumas unidades da Federação, como o Distrito Federal, já rastreiam a doença. Enquanto isso, famílias aguardam decisões da Justiça para ter acesso ao tratamento.

— Isso traz tamanha angústia, pois o processo judicial é demorado, desgastante e custoso, e nem sempre tem final feliz. Os pais de crianças com doença de Krabbe sofrem muito e sofrem também por imaginar que o próximo filho pode passar por todas as doenças, sofrimentos e desafios que o primeiro diagnosticado, justamente por não termos um respaldo do Ministério da Saúde — afirmou Aline, ressaltando que a espera pelo diagnóstico e pelo transplante prejudicou a filha.

Doação e controle

Pai de um menino portador da síndrome de Olmsted, que afeta principalmente a pele, Ricardo de Lima Agostinho apontou dificuldades na identificação da doença e na realização de testes genéticos via planos de saúde e laboratórios.

Entre os tratamentos utilizados, está o uso compassivo do Tarceva (erlotinibe), a que a família teve acesso por meio de doações e que se tornou fundamental para o controle da doença e da qualidade de vida da criança, que sofria com dores e perda de movimentos. A Justiça negou o medicamento, sob alegação de falta de evidências científicas hoje já comprovadas, disse Agostinho.

— A gente luta até hoje, a gente pede ajuda de um remédio compassivo para uma doença ultrarrara, para dar segurança jurídica ao médico e dar uma via administrativa. A Justiça nos ajudaria. Negar o remédio é condenar à incapacidade — lamentou.

O peso do tempo

Diretora jurídica da Casa Hunter e da Federação Brasileira das Associações de Doenças Raras (Febrararas), Andreia Bessa disse que os pacientes de doenças raras “sentem diretamente o peso do tempo”:

— Há dois tempos que raramente se sincronizam: o tempo da regulação, que segue seus ritos necessários, e o tempo da doença, que não espera. Então, quando essa janela se fecha, o tratamento pode chegar tarde demais. Falar sobre o uso compassivo é falar sobre isso.

Casos excepcionais

Professora e pesquisadora da Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ), Tatiana Coelho de Sampaio defendeu o uso compassivo em terapias de saúde. Ela está à frente das pesquisas sobre a polilaminina, proteína considerada promissora na regeneração de lesões medulares.

— O uso compassivo é uma oportunidade de se avaliar as questões de forma excepcional. Existe um processo [de regulação], a gente pode tentar mudar isso; mas existe uma oportunidade de se trazer a excepcionalidade para que a resposta seja mais rápida. A gente precisa ter noção de que é fundamental ter janelas de excepcionalidade. O uso compassivo precisa continuar existindo — afirmou.

Autonomia ao paciente

Professora de genética do Instituto de Biociências da Universidade de São Paulo, a cientista Mayana Katz disse que é importante dar celeridade na aprovação de novos protocolos de tratamento em saúde. A bióloga também cobrou mais crédito a pesquisas ainda não regulamentadas, relacionadas a doenças certamente letais para as quais não existe alternativa terapêutica.

— O vírus da zika, por exemplo, pode ser um aliado muito importante para destruir tumores cerebrais. Há tratamentos não aprovados clinicamente, mas que já são aprovados cientificamente em modelos animais. O que eu defendo é que se dê mais autonomia ao paciente (e mais autonomia aos pais, no caso de uma criança) quando não há mais alternativa, e com serenidade. [O paciente] deveria ter autonomia de dizer ”eu quero fazer um tratamento experimental, eu não quero morrer em vão”.

Limites claros

Integrante do Conselho Federal de Medicina (CFM), Alcindo Cerci Neto disse que é importante que o método científico seja respeitado e aplicado de forma adequada com ”claros e certos limites”.

— O método científico é importante justamente porque precisa dividir o que é emoção do que é razão, principalmente na escolha de terapias. O paciente, embora tenha autonomia plena, e nós buscamos isso, nem sempre domina a parte científica. Além do pilar científico, nós temos o pilar bioético, e ele é muito importante e acaba de alguma maneira gerando algum tipo de conflito, inclusive com o método científico — afirmou.

Pesquisas e princípios

A coordenadora da Instância Nacional de Ética em Pesquisa do Ministério da Saúde (Inaep), Meiruze Sousa Freitas, destacou que a Lei 14.874, de 2024 — que estabelece as diretrizes e regras para pesquisas com seres humanos no Brasil — fundamenta-se em princípios da proteção, especialmente na condução de pesquisas e princípios bioéticos, acrescidos do princípio da justiça, do consentimento livre e esclarecido e da avaliação benefício/risco para participação em pesquisa.

— Nesse contexto, o uso compassivo vem no bojo de produtos que estariam realizando pesquisas com seres humanos no Brasil, especialmente pesquisas clínicas. E um dos princípios basilares para condução e utilização de produtos em seres humanos é você conhecer e garantir, especialmente antes de iniciar as fases clínicas 1, 2 e 3, o maior conhecimento possível desses produtos quanto às avaliações pré-clínicas e não clínicas, para que se possa avançar para estudos em humanos — explicou.

Acesso a tratamentos

Coordenador de Pesquisa Clínica em Medicamentos e Produtos Biológicos da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), Claudiosvam Martins Alves de Sousa disse que no mundo inteiro há algum mecanismo de excepcionalidade para acesso a tratamentos de saúde.

— Para acessar tratamento que não tem registro, temos, por exemplo, a importação para uso pessoal, que se dá a partir de prescrição médica. Temos ainda os programas assistenciais, que são o uso compassivo, o acesso expandido e o fornecimento pós-estudo. Os regulamentos são vivos, eles têm que acompanhar a evolução de inovação tecnológica, de novas opções. Para além de aceitar doar o produto para uso compassivo, o patrocinador é responsável por acompanhar os pacientes que receberam aquela droga que ele doou, por notificar a Anvisa por eventos adversos graves, incluindo óbitos, por arcar com custos de eventuais eventos adversos que necessitem de intervenções — afirmou.

Agência Senado (Reprodução autorizada mediante citação da Agência Senado)

Fonte: Agência Senado

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Polícia Federal

Pivetta acompanha força-tarefa para normalizar água no Cristo Rei

Publicados

18 horas atrás

9 de setembro de 2026

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Da Redação

O governador e candidato à reeleição, Otaviano Pivetta (Republicanos), acompanhou na segunda-feira (7), feriado da Independência, as ações realizadas para melhorar o abastecimento de água na região do Cristo Rei, em Várzea Grande. A vistoria foi feita ao lado da prefeita Flávia Moretti (PL), em meio à força-tarefa montada para enfrentar os problemas históricos do sistema.

As intervenções incluem a recuperação de poços que estavam fora de operação, perfuração de novas estruturas e manutenção da rede de distribuição. Segundo a equipe técnica, a água já começou a chegar a alguns imóveis, mas o fornecimento ainda ocorre de forma gradual, enquanto a pressão do sistema é estabilizada.

A região é atendida pelo reservatório da Cohab Cristo Rei, que também passa por serviços de limpeza e manutenção. Técnicos do Departamento de Água e Esgoto (DAE) explicaram que, em alguns pontos, a pressão ainda não é suficiente para levar água até as caixas-d’água das residências.

Durante a agenda, Pivetta conversou com moradores e ouviu relatos sobre a dimensão do problema. Uma moradora que vive há mais de 40 anos na região contou que a comunidade chegou a passar até quatro meses sem água, sendo obrigada a comprar o produto para as necessidades básicas.

“Tem mais de 40 anos que moro aqui. Aqui era mato quando eu vim. Mas, ultimamente, nós já ficamos até quatro meses sem água, comprando água, e às vezes a água ainda vinha ruim. Agora, graças a Deus, começou a chegar”, relatou.

De acordo com o governo, 14 poços já foram perfurados ou reativados nas ações de reforço do abastecimento. A recuperação dessas estruturas permitiu ampliar a produção de água e atender parte da população que vinha enfrentando períodos prolongados de desabastecimento.

Pivetta afirmou que o objetivo da força-tarefa não é apenas fazer a água voltar às torneiras, mas criar condições para que o problema não volte a se repetir.

“Primeiro era identificar o problema e fazer a água chegar. Agora precisamos garantir a qualidade do serviço e fazer esse sistema funcionar de verdade. Ainda são ações pontuais, mas nós vamos construir um sistema muito mais robusto para que Várzea Grande não viva mais essa insegurança”, afirmou.

O governador também classificou as medidas como uma ação emergencial e destacou a participação do Estado na tentativa de solucionar a crise do abastecimento, embora o DAE seja uma autarquia municipal.

“É o Estado chegando em Várzea Grande. Poços que estavam desativados e abandonados estão sendo recuperados, novos poços estão sendo perfurados e a equipe está aqui para fazer o sistema funcionar. Essa é uma missão humanitária que estamos fazendo aqui, e só vamos sair quando o serviço estiver funcionando como precisa”, declarou.

Trabalho conjunto

As ações fazem parte da “Aliança pela Água”, acordo firmado entre Prefeitura de Várzea Grande, Governo de Mato Grosso, Ministério Público e Tribunal de Contas do Estado para enfrentar os problemas estruturais do abastecimento. O plano prevê medidas emergenciais e ações de médio prazo para reorganizar o sistema.

Além da vistoria no Cristo Rei, Pivetta cumpriu outras agendas em Várzea Grande durante o feriado. O governador participou do Pedal do Cachorrão, acompanhou obras de pavimentação na região onde será construído o novo Pronto-Socorro e visitou o Hospital Municipal ao lado de Flávia Moretti.

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